近日,研究人员发现,一种名为dexpramipexole的药物对肌萎缩性脊髓侧索硬化症患者有潜在的治疗效果。

肌萎缩性脊髓侧索硬化症又名卢伽雷氏症,是一种运动神经元病,也是四大常见的神经退行性疾病之一(其它三种为亨廷顿氏病、老年性痴呆症、帕金森氏病),这是无法治愈而且致命的病。史蒂芬·霍金也是得这种病。ALS病(肌萎缩性侧索硬化症)是一种运动神经元疾病,常在病后3-5年内死亡。

尽管目前科学家们尚不清楚这种疾病的起因,但线粒体功能性障碍被认为对这种疾病的发展产生了作用。目前的治疗方法只有适度疗效,有助于延长患者的生命,但却无助于缓解肌肉衰弱或功能丧失。

然而,在一个小型安慰剂对照试验中,研究人员发现,初步迹象显示一种功能尚不知的药物dexpramipexole能有助于肌萎缩性脊髓侧索硬化症患者临床症状的改善。为了证实这些结果,未来还需要对更大型的患者小组进行试验。